リボミックの将来性は?加齢黄斑変性症の治療薬開発に注目!

いつもお世話になっております!

日曜日の夜、サザエさん症候群炸裂中。

明日からどうなる北朝鮮情勢? そしてラクオリアの株価……。

とりあえず気を紛らわすためにリボミックを紹介します。

 

リボミックとはこんな会社!

リボミックは核酸医薬品の一つ「アプタマー医薬品」の開発を行っている東大発のバイオベンチャーです。

2014年9月、東証マザーズに上場しています。

社長は中村義一氏。

東大の医科学研究所の教授をやってきて、自らの研究成果を実用化するためにリボミックの設立に参画。

東大を退官後からはリボミックの社長を務めています。

 

さて、人間の身体にもともと備わっている核酸を成分とした薬を核酸医薬品といいます。

核酸にも色々種類がありますが、リボミックが使用しているのはRNA(リボ核酸)という物質。

RNAはとても柔軟性に優れています。

ターゲットとなる物質に、多様な形に変身しながら結びつく性質があるんです。

このRNAを利用し、病気の原因となる物質にくっついて、その働きを止めさせる医薬品が「アプタマー医薬品」といいます。

 

リボミックはアプタマー医薬品のタネを生み出す基盤技術「リボアート・システム」を持っています。

治療したい病気と、その病気の原因物質が分かれば、それに合わせて多種多様なタネ(アプタマー)の試作品を作れるんです。

具体的な創薬の流れは以下のような感じ。

 

病気のきっかけとなる物質に悪玉たんぱく質があります。

リボミックは「リボアート・システム」の中で、悪玉たんぱく質をエサにして、食らいついてくる複数のRNAをキャッチ。

さらにそれらのRNAからエリートくんたちを選別していきます。

ワタクシみたいな落ちこぼれはRNAは排除して、一番の天才RNAを特定するんです。

 

そうして選ばれた天才くんに、猛烈英才教育(加工)を施して育て上げます。

というのも、核酸は体内で分解されやすいという特徴を持つから。

分解酵素から逃れられるように特訓していくわけですね。

これによって、特定の病気の治療薬のタネとなる最も優れた最強RNAが誕生すると。

 

この最強RNAを使って、ネズミさんとかの動物で安全性や有効性を試験し、「こいつはガチで薬になりそうだぞ!」となったら、自らその後のヒトでの臨床試験段階に進んだり、製薬会社に権利を売却して、製薬会社に以降の開発を進めていってもらったり。

 

こんな感じで、リボミックは「リボアート・システム」を用いて、アプタマー医薬品の創製と収益化に取り組んでいます。

 

リボミックのパイプラインは?

「リボアート・システム」が作り上げた医薬品のタネたちは以下になります。

【出典:平成29年3月期株主通信】

たくさんありますね。

この中から代表的なものを見ていきます。

 

【RBM001】

最も開発が進んでいるのがRBM001です。

大塚製薬に導出済みのパイプライン。

8年間、大塚と共同研究を行い、ようやく全ての権利を正式にライセンスアウトできた製品です。

適応症については大塚との契約により「非開示」となっています。

今後、大塚製薬が最初のヒトへの臨床試験となるフェイズ1試験に入っていく予定です。

 

【RBM002】

抗がん剤投与による血小板減少症を適応とするRBM002

RBM001、次に紹介するRBM003とともに長年大塚製薬と共同研究をしてきましたが、結局同社には買ってもらえませんでした……。

そのため、今後はリボミックが自社で開発をしていく方針になっています。

動物での薬効試験は完了。中程度の抗がん剤による血小板減少は顕著に抑制できました。

これからは、強めの抗がん剤によって生じる大きな血小板の減少を抑制するための投与方法の確立を進めていきます。

 

【RBM003】

多様な生理活性に関与する「キマーゼ」を阻害するお薬。

これまでも多くのキマーゼ阻害剤が開発されてきましたが、製品化には至っていない状況です。

当初、大塚製薬とは肺線維症を適応として開発を進めてきましたが、肺線維症については薬効が示されませんでした。

一方、適応症を心不全に変更したところ、動物モデルで顕著な有効性が確認されました。

こちらも大塚製薬への正式導出は叶わず、リボミックが自社製品として開発を進めていきます。

 

【RBM007】

自社製品の中でも大型のパイプラインとして期待されている製品です。

これまで善玉のたんぱく質だと考えられていた線維芽細胞増殖因子2(FGF2)。

ところがFGF2を阻害するアプタマーを作って調べていくと、FGF2はいくつかの病気の原因になっていることが分かります

事実、リボミックのアプタマーを使いFGF2を阻害することで、様々な効果があることが判明しました。

 

具体的にいうと、

目のアルツハイマーと言われ、既存薬の市場規模が1兆円の「加齢黄斑変性症」や、国内では難病指定されており、6000人の患者さんがいる「軟骨無形成症」。

 

まず、加齢黄斑変性はVEGF薬というものが世界での標準薬になっていますが、1/3の患者さんには効かず、また効いたとしても再発リスクが非常に高いという問題があります。

RBM007は動物試験ではこれまで効果のなかった患者さんにも治療効果が得られる可能性が示唆されたとのことですので、今後の開発進展が期待されます。

会社はまずは市場規模が大きいアメリカでの開発を展開中。

 

網膜領域の権威であるカリフォルニア大学サンフランシスコ校のBhisitkul教授と、メディカルエキスパートの委嘱に関する契約を締結しました。

今後は、Bhisitkul教授を中心として、米国で加齢黄斑変性症に関する臨床試験を実施する予定となっています。

最初の壁となるヒトへの臨床試験ですが、まずは少人数の患者でフェイズ1/2a試験を行うとのこと。

結果が分かるのは試験開始から約1年程度。

この結果が良いものであれば大型治療薬候補として会社の価値も大いに高まることが期待されます。

 

次に、RBM007のもう一つの適応症である「軟骨無形成症」です。

下記は卵巣を切除したネズミさんにアプタマーを投与したグラフ。

【出典:平成29年3月期決算説明資料】

卵巣を切除したマウスは骨密度が減少することから、骨粗鬆症のモデルとして利用されます。

このマウスにリボミックのアプタマーを投与していくと、用量にしたがって骨密度が増加することが分かりました。

さらに詳しく調べていくと……卵巣を切除すると、大腿骨の根元の部分「骨端軟骨」が薄くなっていたそう。

骨端軟骨は「成長板」とも言われ、この軟骨は骨を形成して硬くなるんですが、これが薄いと新たな骨ができなくなります。

そうした中、リボミックのアプタマーが大きく軟骨の減衰を防いでいることが判明しました。

【出典:平成29年3月期決算説明資料】

そこでRBM007は、軟骨の成長板の異常により発生する「軟骨無形成症」への治療薬になり得るのでは?と期待されているわけです。

新生児25,000人の内、1人の割合で発症する「軟骨無形成症」には現在のところ有効な治療薬が存在しません。

希少疾病であることから、加齢黄斑変性のような大きな市場ではありませんが、上市されれば社会的にも非常に意義のある治療薬になるでしょう。

動物モデルではRBM007の投与により、骨短縮が5割改善しました。

 

リボミックは、人間では「軟骨無形成症」とFGF2の関係性がマウスよりも深いのではと考えており、さらに高い薬効が得られると可能性があるとしています。

「軟骨無形成症」については、現時点の予定として2018年~2020年にかけてフェイズ1。

2020年から2021年にフェイズ2a試験を行う予定とのこと。

 

なお、導出のタイミングですが、「加齢黄斑変性」、「軟骨無形成症」ともに治験結果が出てから「高く売る」ことも考えられるし、それまでに興味を示すパートナーが現れれば、結果が出る前に「ある程度の金額で売る」ことも考えられるということです。

「リボアート・システム」によって生まれたパイプラインは多数ありますが、ワタクシは現時点ではこのRBM007が最も大きなパイプランであると考えています。

なのでこの治験の進捗、または導出の是非及びタイミングが企業価値に大きく関わってくるでしょう。

特に加齢黄斑変性は市場規模がバカデカですので、治験に成功をして臨床POC(ヒトに効く根拠)が取れれば、社長がいう総額1,000億規模まではいかなくても、数100億くらいの契約は普通に取れるかもしれません。

 

上場当時は220億あった時価総額も、現在は80億(平成29年8月現在)を切ってきました。

RBM007が成功するなら割安感のある水準です。

個人的にはRBM007の結果が出る(俄然注目度が増す)2019年末を意識して、2019年の頭くらいから投資を検討したいと思う銘柄です(今はまだ早いかなぁと……治験が失敗するって意味じゃなくて)。

まとめ

・リボミックはRNA核酸医薬品を開発している企業!

・パイプランもたくさんある!

・だけど全部前臨床の段階なので、創薬力はまだまだ未知数!

 

上場後から株価は苦戦しているリボミックさん。

ついにRBM001の大塚製薬への導出には成功しましたが、めちゃくちゃ買い叩かれている印象です。

まさかの開発マイルストーンはなく、販売後のロイヤリティ収入のみ。

契約一時金も、会社は具体的な金額は公表していませんが、ほぼないに等しいものと思われます。

というのも、「業績への影響は軽微」ということですし、おそらく一時金の金額が反映されているであろう2018年3月期の1Q決算の売上がたったの17百万円だからです。

株価も下がっていますし、「リボアート・システム」の評価も現段階では懐疑的な部分があるのが正直なところ。

やはり真価が問われるのはRBM007の臨床結果ではないでしょうか。

 

でも、決算説明会でちゃんと質疑応答まで載せているのは好印象ですね。

載せないバイオベンチャーも多いもんな(お前のことだぞ3Dマトリックス……)。

それでは頑張れリボミック!

*投資は自己責任・余剰資金で_(._.)_

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